평택입주청소 생명연, 원인 유전자를 RNA 수준서 정확히 제거RNA 가위로 비정상 단백질만 없애..안전하고 후유증 無생명연이 조로증 치료를 위해 개발한 RNA 가위 기술 개념도. 생명연 제공아이들을 빨리 늙게 하는 희귀 유전질환인 ‘조로증(허친슨-길포드 조로증증후군)’의 원인 유전자를 정밀 제거할 수 있는 차세대 유전자 가위 기술이 개발됐다. 기존 치료법에 비해 안전하고 부작용이 적어 치료제가 없는 조로증의 새로운 치료 가능성을 열 것으로 기대된다.한국생명공학연구원은 김선욱 미래형동물자원센터 박사 연구팀은 차세대 유전자 기술을 활용해 조로증의 원인을 정밀하게 억제하는 새로운 치료법을 개발했다고 28일 밝혔다.조로증은 생후 1∼2년이 지나면 피부에 주름이 생기고, 키가 자라지 않아 뼈와 혈관이 급속도로 노화되는 증상이다. 약 800만명 중 1명의 아동에게 발생하는 희귀 난치성 질환으로, 평균 기대 수명은 약 14.5년에 불과하다. 아직까지 완치할 수 있는 치료법이 없다.미국 식품의약국(FDA)가 승인한 유일한 치료제 ‘로나파닙’이 있는데, 1회 투여 비용만 약 14억원으로 초고가에 수명을 약 2.5년 연장시키는 데 그쳐 치료에 매우 제한적이다.조로증은 특정 유전자(LMNA)에 생긴 단 하나의 돌연변이로 인해 발생한다. 이 돌연변이는 세포 안에서 ‘프로제린’이라는 비정상적인 단백질을 만드는데, 이 단백질이 세포의 핵 구조를 망가뜨리고 세포를 빠르게 노화시켜 노인처럼 뼈가 약해지고 혈관이 굳어져 결국 주요 장기의 기능을 멈추게 한다.연구팀은 이 프로제린 유전자를 정상 유전자와 구별해 정확히 골라내는 RNA 가위를 만들어 정상적인 단백질은 건드리지 않고 원인 단백질만 정밀하게 제거할 수 있도록 개발했다. 특히 DNA 손상 없이 RNA만을 조절해 기존 유전자 편집기술에 비해 훨씬 안전하고, 실수로 다른 유전자를 자를 위험이 거의 없다. 만약 자르더라도 나중에 되돌릴 수 있는 혁신적 치료법이라고 연구팀은 설명했다.연구팀은 조로증 유전자 마우스 모델에 RNA 치료법을 적용한 결과, 털 빠짐과 피부 위축, 척추 기형, 운동능력 저하 등 조로증 증상이 현저하게 개선되는 것을 확인했다. 또 체중이 증가하고 생식기관 기능도 회복됐으며, 심장과 근육 기능까지 개선됐다.연구팀은 나아가 나이 든 사람의 피부세포에서 프로제린이 서서히 증가하는 것을 확인했고, 이 RNA 가위기술을 적용했을 때 자연적인 노화현상도 일부 억제된다는 실험결과를 얻었다.김선욱 생명연 박사는 ““이번 기술은 조로증 뿐 아니라 RNA 편집 오류로 발생하는 다른 유전질생명연, 원인 유전자를 RNA 수준서 정확히 제거RNA 가위로 비정상 단백질만 없애..안전하고 후유증 無생명연이 조로증 치료를 위해 개발한 RNA 가위 기술 개념도. 생명연 제공아이들을 빨리 늙게 하는 희귀 유전질환인 ‘조로증(허친슨-길포드 조로증증후군)’의 원인 유전자를 정밀 제거할 수 있는 차세대 유전자 가위 기술이 개발됐다. 기존 치료법에 비해 안전하고 부작용이 적어 치료제가 없는 조로증의 새로운 치료 가능성을 열 것으로 기대된다.한국생명공학연구원은 김선욱 미래형동물자원센터 박사 연구팀은 차세대 유전자 기술을 활용해 조로증의 원인을 정밀하게 억제하는 새로운 치료법을 개발했다고 28일 밝혔다.조로증은 생후 1∼2년이 지나면 피부에 주름이 생기고, 키가 자라지 않아 뼈와 혈관이 급속도로 노화되는 증상이다. 약 800만명 중 1명의 아동에게 발생하는 희귀 난치성 질환으로, 평균 기대 수명은 약 14.5년에 불과하다. 아직까지 완치할 수 있는 치료법이 없다.미국 식품의약국(FDA)가 승인한 유일한 치료제 ‘로나파닙’이 있는데, 1회 투여 비용만 약 14억원으로 초고가에 수명을 약 2.5년 연장시키는 데 그쳐 치료에 매우 제한적이다.조로증은 특정 유전자(LMNA)에 생긴 단 하나의 돌연변이로 인해 발생한다. 이 돌연변이는 세포 안에서 ‘프로제린’이라는 비정상적인 단백질을 만드는데, 이 단백질이 세포의 핵 구조를 망가뜨리고 세포를 빠르게 노화시켜 노인처럼 뼈가 약해지고 혈관이 굳어져 결국 주요 장기의 기능을 멈추게 한다.연구팀은 이 프로제린 유전자를 정상 유전자와 구별해 정확히 골라내는 RNA 가위를 만들어 정상적인 단백질은 건드리지 않고 원인 단백질만 정밀하게 제거할 수 있도록 개발했다. 특히 DNA 손상 없이 RNA만을 조절해 기존 유전자 편집기술에 비해 훨씬 안전하고, 실수로 다른 유전자를 자를 위험이 거의 없다. 만약 자르더라도 나중에 되돌릴 수 있는 혁신적 치료법이라고 연구팀은 설명했다.연구팀은 조로증 유전자 마우스 모델에 RNA 치료법을 적용한 결과, 털 빠짐과 피부 평택입주청소